Mesoblast получил полный ответ от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на заявку на получение лицензии на биологические препараты для стероидов

Опубликовано: 4 августа 2023 г.

НЬЮ-ЙОРК, 3 августа 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) --Мезобласт Лимитед(Nasdaq:MESO; ASX:MSB), мировой лидер в области производства аллогенных клеточных препаратов для лечения воспалительных заболеваний, сегодня объявила, чтоУправление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставила полный ответ на повторную подачу заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для реместемцела-L для лечения детской резистентной к стероидам острой реакции «трансплантат против хозяина» (SR-aGVHD) и требует дополнительных данных для подтверждения одобрения маркетинга. Чтобы получить необходимые данные, Mesoblast проведет целевое контролируемое исследование среди взрослых из группы самого высокого риска и с наибольшей смертностью. Это исследование на взрослых соответствует нашей общей коммерческой стратегии, которая предусматривает последовательный переход от педиатрических показаний к показаниям к лечению СР-РТПХ у взрослых. Взрослые составляют 80% рынка СР-РТПХ.

Генеральный директор Mesoblast Сильвиу Итеску заявил: «Проверка FDA нашего производственного процесса не выявила каких-либо проблем, агентство не выявило проблем с безопасностью более чем 1300 пациентов, которые на сегодняшний день получали реместемцел-L, и признало улучшение нашего анализа эффективности. Мы по-прежнему твердо стремимся сделать реместемцел-L доступным как для детей, так и для взрослых, страдающих от этого разрушительного заболевания, и получили существенную ясность в том, как донести этот столь необходимый продукт до этих пациентов».

Mesoblast намеревается включить в исследование взрослых пациентов с самым высоким риском смертности от СР-аРТПХ, где существующая терапия не улучшила результаты, а 90-дневная выживаемость остается на уровне 20-30%. преимущество выживаемости при использовании реместемцела-L в этой целевой популяции. В соответствии с нашей общей коммерческой стратегией по расширению использования показаний к СР-аРТПХ у взрослых, Mesoblast уже работает с ведущими исследователями в различных центрах передового опыта США над созданием протокола последующих исследований для взрослых, потенциально используя существующие сети клинических испытаний. Компания будет добиваться согласования с FDA дизайна исследования для взрослых на совещании типа А в течение 45 дней.

Перед повторной подачей заявки FDA рекомендовало Mesoblast решить нерешенные вопросы химии, производства и контроля (CMC), прежде чем начинать какие-либо дополнительные клинические испытания. FDA завершило предлицензионную проверку (PLI) производственного предприятия, не выдало форму 483 и не обнаружило никаких нежелательных условий. Кроме того, FDA признало в ходе повторной проверки, что внесенные изменения, по-видимому, улучшают эффективность анализа по сравнению с исходной версией анализа, использованной в педиатрическом исследовании фазы 3.

Mesoblast успешно достиг предварительно установленной первичной конечной точки, проспективно согласованной с FDA, в одногрупповом исследовании фазы 3 с участием 54 детей с SR-aGvHD. В то время как Консультативный комитет FDA по онкологическим препаратам в августе 2020 года проголосовал 9: 1 за эффективность реместемцела-L у педиатрических пациентов, в сентябре 2020 года FDA рекомендовало предпринять дальнейшие шаги для получения одобрения. Повторная подача BLA в январе 2023 года включала данные долгосрочного наблюдения из исследования фазы 3, проведенного Центром международных исследований по трансплантации крови и костного мозга (CIBMTR), показавшие 50% выживаемость в течение более чем 4 лет наблюдения при лечении реместемцелом-L. пациенты в исследовании фазы 3, для которых ожидалось менее 20% выживаемости через два года в зависимости от тяжести заболевания. Повторная подача также включала апостериорное исследование с сопоставлением предрасположенности, показавшее, что 6-месячная выживаемость составила 67% при использовании реместемцела-L по сравнению с 10% при использовании других неутвержденных методов лечения у пациентов с самым высоким риском, как было выявлено с помощью Международного консорциума по острой РТПХ Mount Sinai (MAGIC). Эти педиатрические данные обеспечивают дополнительную поддержку использования реместемцела-L в предлагаемом исследовании у взрослых с высоким риском СР-аРТПХ.

Групповой звонок Сегодня будет интернет-трансляция, начало в 20:00 по восточному времени (четверг, 3 августа); 10:00 AEST (пятница, 4 августа); Доступ к нему можно получить через: https://webcast.openbriefing.com/msb-mu-2023/.